Soliris - Eculizumab 300mg/30ml Alexion Pharma

Thuốc Soliris là gì?

• Soliris là thuốc sinh học do Alexion Pharma International Operations Limited sản xuất, chứa eculizumab 300 mg/30 ml, thuộc nhóm thuốc ức chế bổ thể. Thuốc điều trị PNH, aHUS và một số trường hợp nhược cơ toàn thể hoặc rối loạn phổ viêm tủy thị thần kinh. Eculizumab gắn protein bổ thể C5, từ đó hạn chế hoạt hóa bổ thể cuối liên quan đến tổn thương trong các bệnh chỉ định. Soliris được bào chế dạng dung dịch đậm đặc pha truyền tĩnh mạch, đưa hoạt chất trực tiếp vào tuần hoàn theo lịch điều trị. Do eculizumab làm tăng nguy cơ nhiễm não mô cầu, người bệnh cần hoàn tất tiêm chủng não mô cầu trước liều đầu tiên.

Thành phần và dạng bào chế

• Thành phần hoạt chất chính: Eculizumab 300mg/30ml

• Dạng trình bày: Dung dịch đậm đặc để pha tiêm truyền

Công dụng - Chỉ định của Soliris

• Thuốc Soliris được sử dụng trong can thiệp lâm sàng đối với các bệnh lý cụ thể sau:

  • Bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH): Mục đích để giảm tình trạng tán huyết.

  • Hội chứng tán huyết tăng urê máu không điển hình (aHUS): Giúp ức chế các phản ứng bổ thể gây ra huyết khối vi mạch (ngoại trừ trường hợp STEC-HUS do vi khuẩn E. coli).

  • Bệnh nhược cơ toàn thân (gMG): Dành riêng cho người lớn có kháng thể AChR (+).

  • Rối loạn phổ viêm tủy thị thần kinh (NMOSD): Chỉ định cho người lớn có kháng thể AQP4 (+).

Liều dùng - Cách dùng Soliris như thế nào?

• Liều dùng:

  • Nguyên tắc tiêm phòng và điều trị dự phòng:

    • Yêu cầu tiêm chủng: Để hạn chế tối đa nguy cơ nhiễm trùng nặng, bệnh nhân cần tuân thủ việc tiêm vắc-xin theo đúng phác đồ quy định trong hướng dẫn tiêm chủng quốc gia hiện hành. 

    • Sử dụng kháng sinh dự phòng: Trong trường hợp cần can thiệp bằng Soliris khẩn cấp khi bệnh nhân chưa tiêm vắc-xin đủ 14 ngày, phải chỉ định dùng kháng sinh dự phòng trong vòng 2 tuần đầu điều trị.

  • Phác đồ liều khuyến cáo cho người lớn mắc PNH (từ 18 tuổi):

    • Việc phân bổ liều lượng cho bệnh nhân được chia thành các giai đoạn cụ thể như sau:

      • Giai đoạn khởi đầu: Duy trì liều 600 mg/lần/tuần liên tục trong 4 tuần đầu.

      • Giai đoạn chuyển tiếp: Ở tuần thứ 5, bệnh nhân được chỉ định liều 900 mg.

      • Giai đoạn duy trì: Kể từ sau liều thứ 5, thực hiện truyền 900 mg định kỳ mỗi 2 tuần.

      • Lưu ý về thời gian: Để đảm bảo hiệu quả, thuốc nên được sử dụng đúng lịch trình. Trong trường hợp bất khả kháng, cho phép sai lệch thời gian thực hiện trong vòng 48 giờ so với ngày dự kiến.

  • Phác đồ liều khuyến cáo cho người mắc aHUS:

    • Đối với đối tượng bệnh nhân từ 18 tuổi trở lên, lộ trình sử dụng Soliris được phân bổ cụ thể như sau:

    • 4 tuần đầu tiên: Sử dụng liều khởi đầu 900 mg/lần/tuần.

    • Tuần thứ 5: Tăng liều lên 1200 mg (cách liều gần nhất 1 tuần).

    • Giai đoạn duy trì: Tiếp tục truyền 1200 mg định kỳ 2 tuần một lần.

  • Phác đồ liều khuyến cáo cho người mắc gMG và NMOSD:

    • Đối với người trưởng thành mắc bệnh nhược cơ toàn thân hoặc rối loạn phổ viêm tủy thị thần kinh, quy trình dùng thuốc được thực hiện theo các giai đoạn sau:

      • Tháng đầu tiên (Giai đoạn tấn công): Truyền tĩnh mạch liều 900 mg/lần, thực hiện định kỳ mỗi tuần một lần trong suốt 4 tuần đầu.

      • Giai đoạn chuyển tiếp: Một tuần sau liều cuối cùng của giai đoạn tấn công (tức tuần thứ 5), bệnh nhân sẽ được dùng liều 1200 mg.

      • Giai đoạn duy trì: Sau đó, duy trì liều 1200 mg với tần suất 2 tuần một lần.

      • Trong các trường hợp đặc biệt, việc tiêm truyền có thể linh động thực hiện trong vòng 48 giờ (2 ngày) so với thời điểm được chỉ định mà không làm ảnh hưởng đến phác đồ chung.

  • Hướng dẫn bổ sung liều Soliris khi can thiệp huyết tương (PE/PI): 

    • Đối với các bệnh nhân đang điều trị aHUS (cả người lớn và trẻ em), gMG hoặc NMOSD (người lớn), nếu thực hiện đồng thời các liệu pháp như lọc huyết tương, thay huyết tương hoặc truyền huyết tương tươi đông lạnh, cần phải bổ sung liều Soliris để đảm bảo nồng độ thuốc trong cơ thể.

• Cách dùng:

  • Phương thức thực hiện: Không dùng Soliris để tiêm tĩnh mạch nhanh chỉ được tiêm truyền.

  • Thời gian truyền sau khi pha dung dịch thuốc Soliris: Với người lớn là tối thiểu 35p và không quá 2 giờ. Còn với trẻ em là 1-4 giờ qua túi cho ăn có trọng lực, bơm tiêm xi-lanh hoặc bơm truyền.

  • Độ ổn định: Sau khi pha, dung dịch có thể duy trì chất lượng trong vòng 24 giờ nếu được bảo quản ở nhiệt độ phòng hoặc trong tủ lạnh (2°C - 8°C)

  • Xử trí phản ứng phụ: Nếu có dấu hiệu bất thường trong lúc truyền, bác sĩ có thể chỉ định giảm tốc độ hoặc tạm dừng.

  • Giám sát sau truyền: Cần theo dõi sát sao tình trạng của bệnh nhân ít nhất 60 phút sau khi kết thúc truyền để kịp thời phát hiện các phản ứng liên quan.

  • Sử dụng cho trẻ em:

    • Chỉ định: Hiện tại, thuốc mới chỉ được xác nhận an toàn và hiệu quả cho trẻ em mắc aHUS (dựa trên nghiên cứu trên 47 bệnh nhi từ 2 tháng đến 17 tuổi). Các bệnh lý khác như PNH, gMG hay NMOSD vẫn chưa có dữ liệu ứng dụng cho nhóm tuổi này.

    • Hiệu quả: Kết quả điều trị aHUS ở trẻ em được ghi nhận là tương đương với người trưởng thành.

    • Yêu cầu phòng ngừa: Trẻ bắt buộc phải được tiêm chủng đầy đủ các loại vắc-xin phòng não mô cầu (N. meningitidis), phế cầu (S. pneumoniae) và vi khuẩn Hib theo quy định y tế quốc gia để hạn chế rủi ro nhiễm trùng.

  • Sử dụng trên bệnh nhân cao tuổi (trên 65 tuổi):

    • Dựa trên dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng đối với các bệnh lý PNH, aHUS, gMG và NMOSD, có 51 trường hợp bệnh nhân từ 65 tuổi trở lên đã tham gia điều trị bằng Soliris.

    • Kết quả: Chưa ghi nhận sự khác biệt đáng kể về hiệu quả điều trị hay độ an toàn giữa nhóm này và nhóm bệnh nhân trẻ tuổi.

    • Hạn chế: Do quy mô mẫu ở người cao tuổi còn ít, hiện vẫn chưa thể khẳng định chắc chắn liệu nhóm đối tượng này có phản ứng khác biệt hoàn toàn so với những người trẻ hơn hay không.

Chống chỉ định

• Tuyệt đối không sử dụng Soliris cho các đối tượng sau:

  • Nhiễm khuẩn cấp tính: Người đang bị nhiễm não mô cầu (Neisseria meningitidis) ở mức độ nặng mà chưa được điều trị dứt điểm.

  • Chưa tiêm vắc-xin: Người chưa thực hiện tiêm chủng phòng vi khuẩn não mô cầu.

  • Ngoại trừ: Trường hợp bác sĩ đánh giá việc chậm trễ dùng Soliris gây nguy hiểm cho tính mạng hơn là rủi ro nhiễm trùng não mô cầu.

  • Lưu ý: Cần xem xét kỹ các mục Cảnh báo và thận trọng trước khi quyết định điều trị để đảm bảo an toàn cho bệnh nhân.

Cảnh báo và thận trọng

• Phụ nữ mang thai cần được đánh giá lợi ích và nguy cơ, vì dữ liệu hơn 300 thai kỳ vẫn chưa loại trừ mọi rủi ro.

• Thai phụ mắc PNH có nguy cơ huyết khối, nhiễm trùng, thiếu máu, sảy thai và tử vong nếu bệnh nền không được kiểm soát.

• Thai phụ mắc aHUS có thể gặp tiền sản giật hoặc sinh non, trong khi thai nhi có nguy cơ chậm tăng trưởng, nhẹ cân.

• Phụ nữ đang cho con bú cần cân nhắc nhu cầu điều trị, lợi ích nuôi con bằng sữa mẹ và nguy cơ tiềm tàng.

• Dữ liệu hiện có chưa phát hiện eculizumab trong sữa mẹ, nhưng thông tin về ảnh hưởng trên trẻ bú mẹ vẫn còn hạn chế.

• Các nghiên cứu trên chuột ghi nhận một số bất thường phát triển và tăng tử vong ở con non khi phơi nhiễm liều cao.

• Nguy cơ nền của thai kỳ vẫn tồn tại, với khoảng 2-4% dị tật lớn và 15-20% trường hợp sảy thai được ghi nhận.

• Quyết định sử dụng Soliris trong thai kỳ cần dựa trên mức độ bệnh, nguy cơ không điều trị và dữ liệu còn chưa đầy đủ.

Tác dụng phụ

• Rất thường gặp, ≥1/10 gồm đau đầu, phản ứng này thường xuất hiện nhiều hơn trong giai đoạn đầu của quá trình điều trị.

• Thường gặp, ≥1/100 đến <1/10 gồm viêm phổi, viêm đường hô hấp, buồn nôn, tiêu chảy, đau khớp, sốt và mệt mỏi.

• Ít gặp, ≥1/1.000 đến <1/100 gồm nhiễm não mô cầu, sốc nhiễm khuẩn, nhiễm nấm, giảm tiểu cầu, lo âu và suy thận.

• Hiếm gặp, ≥1/10.000 đến <1/1.000 gồm u hắc tố ác tính, tan máu, rối loạn đông máu, vàng da và bệnh Graves.

• Nhiễm não mô cầu là phản ứng nghiêm trọng đáng chú ý nhất, vì eculizumab làm tăng khả năng mắc nhiễm trùng do Neisseria.

• Các chủng Neisseria khác, bao gồm lậu cầu, cũng có thể gây nhiễm trùng nghiêm trọng trong thời gian người bệnh sử dụng thuốc.

• Kháng thể chống eculizumab được phát hiện ở tỷ lệ nhỏ người bệnh, nhưng chưa thấy mối liên hệ rõ với đáp ứng lâm sàng.

• Việc bỏ hoặc trì hoãn liều có thể liên quan đến tan máu ở PNH và biến chứng vi huyết khối ở người mắc aHUS.

• Trẻ mắc aHUS có hồ sơ phản ứng tương tự người lớn, còn dữ liệu ở một số chỉ định nhi khoa vẫn còn giới hạn.

• Người từ 65 tuổi trở lên chưa cho thấy khác biệt tổng thể rõ rệt về phản ứng bất lợi so với nhóm tuổi trẻ hơn.

Tương tác thuốc

• Rituximab có thể giảm tác dụng dược lực mong đợi khi phối hợp eculizumab, do thuốc này ức chế cơ chế gây độc tế bào phụ thuộc bổ thể.

• Immunoglobulin truyền tĩnh mạch IVIg có thể làm giảm nồng độ eculizumab trong huyết thanh, đặc biệt khi người bệnh được điều trị kéo dài.

• Thuốc chẹn thụ thể FcRn có thể làm giảm mức phơi nhiễm toàn thân của eculizumab, vì vậy tình trạng bệnh cần được theo dõi chặt.

Cách bảo quản

• Luôn duy trì thuốc trong môi trường từ 2°C - 8°C (ngăn mát tủ lạnh). Không được làm đông lạnh sản phẩm. 

• Giữ lọ thuốc nguyên vẹn trong hộp giấy của nhà sản xuất để tránh tiếp xúc trực tiếp với ánh sáng. 

• Có thể lấy thuốc (vẫn nằm trong hộp gốc) ra khỏi môi trường lạnh trong một khoảng thời gian duy nhất tối đa là 72 giờ (3 ngày).

• Nếu chưa sử dụng trong thời gian này, sản phẩm vẫn có thể được đưa trở lại tủ lạnh để tiếp tục bảo quản.

• Sau khi pha loãng cần được sử dụng ngay.

Ưu điểm và nhược điểm của thuốc

• Ưu điểm: 

  • Soliris tác động chọn lọc lên protein bổ thể C5, qua đó hạn chế hoạt hóa bổ thể cuối liên quan trực tiếp đến nhiều bệnh được chỉ định.

  • Thuốc được cấp phép cho nhiều bệnh hiếm như PNH, aHUS, gMG và NMOSD, tạo phạm vi ứng dụng rộng trong điều trị chuyên khoa.

  • Eculizumab tạo mức ức chế bổ thể cuối nhanh và duy trì khi sử dụng đúng lịch, phù hợp với những bệnh liên quan hoạt hóa bổ thể.

• Nhược điểm:

  • Soliris phải truyền tĩnh mạch thường xuyên, với giai đoạn duy trì thường mỗi hai tuần, trong khi Ultomiris có khoảng cách liều dài hơn.

  • So với Ultomiris truyền khoảng tám tuần một lần ở nhiều người trưởng thành, Soliris tạo gánh nặng lịch truyền đáng kể hơn.

  • Thuốc làm tăng nguy cơ nhiễm não mô cầu nghiêm trọng, vì vậy người bệnh cần được tiêm chủng và theo dõi triệu chứng nhiễm trùng.

Thuốc Soliris có thể mua không cần đơn hay không?

• Soliris là thuốc cần kê đơn và phải được truyền dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm điều trị bệnh huyết học, thần kinh hoặc thận. Người bệnh không nên tự mua hoặc tự sử dụng, vì thuốc cần theo dõi phản ứng truyền và nguy cơ nhiễm não mô cầu nghiêm trọng.

Thông tin sản xuất

• Quy cách đóng gói: Hộp 1 lọ x 30ml

• Nơi sản xuất: Cộng hòa Ireland

• Thương hiệu: Alexion Pharma International Operations Limited

• Số đăng ký công bố sản phẩm: 539410440425

• Hạn sử dụng: 30 tháng

Soliris có thể thay thế bằng thuốc nào?

• Sản phẩm thay thế có công dụng tương tự Soliris trong điều trị PNH, aHUS, gMG hoặc NMOSD hiện vẫn đang được Duocphamtap cập nhật. Người bệnh có nhu cầu tìm thuốc phù hợp có thể liên hệ Duocphamtap để được cung cấp thông tin về lựa chọn thay thế tương ứng.

Giá bán Soliris là bao nhiêu?

• Giá của Soliris có thể thay đổi tùy thuộc vào thời điểm và nhà phân phối. Để biết thông tin chi tiết và chính xác nhất, bạn có thể liên hệ Duocphamtap qua số Hotline 0971.899.466 hoặc Zalo 090.179.6388 để được hỗ trợ.